Huntingtons sjukdom och behandling av motoriska symtom : En jämförelse mellan tetrabenazin och pridopidin

Sammanfattning: Introduktion: Huntingtons sjukdom är en ärftlig progressiv neurodegenerativsjukdom som orsakas av en mutation på kromosom 4. Mutationen sker genom enökning av cytosin-adenosin-guanin (CAG) sekvenser som kodar för aminosyranglutamin. Huntingtons sjukdom är komplex och dess symtom inträder vanligtvismellan 30 och 50 års ålder, de symtomen som uppkommer orsakas av de förändringarsom sker i hjärnan. Karaktäristiska symtom för Huntingtons sjukdom är en successivförsämring i både motorisk och kognitiv funktion samt olika psykiatriska symtom. Detär framförallt områden som de basala ganglierna och hypotalamus som drabbas, menäven hjärnbarken påverkas. I dagsläget finns ingen botande behandling ellerbehandling som kan påverka sjukdomsförloppet utan man behandlar de symtom somuppkommer. Symtomatisk behandling kan förbättra livskvalitén och underlättavardagen för de drabbade. Syfte: Syftet med litteraturstudien var att jämföra substanserna tetrabenazin ochpriodipidins effekt på motoriska symtom vid Huntingtons sjukdom med avseende påförändring i UHDRS-TMS. Metod: Litteratursökningar genomfördes i både PubMed och Cochranes databaser,med hjälp av MeSH termer och fritextsökningar. Till denna litteraturstudie valdes åttaorginalstudier ut, dessa analyserades och sammanställdes. En bedömningsmallanvändes för att värdera studiernas kvalité. Resultat: Pridopidin har för dosen 90 mg uppvisat en signifikant förändring iUHDRS-TMS i jämförelse med placebo, medan lägre doser av pridopidin inte var bättreän placebo. I den öppna fortsättningsstudien ökade däremot samtliga grupper iUHDRS-TMS. Tetrabenazin har inte uppvisat entydiga resultat, två studier visade på ensignifikant sänkning av UHDRS-TMS i jämförelse med placebo medan en studie visadepå en signifikant ökning av UHDRS-TMS. I den retrospektiva studien sågs en ökning avUHDRS-TMS både vid första och andra uppföljningen varav den sistnämnda varsignifikant. Diskussion: De studier som användes till detta arbete har haft olika studiedesign,studielängd och antal studiedeltagare samt haft varierande doser av de enskildasubstanserna. Vilket leder till olika förutsättningar och möjlighet till statistisk styrka idess resultat. Genomgående har studierna haft ett relativt lågt antal studiedeltagarevilket beror på sjukdomens låga prevalens. Mer forskning krävs inom det här området,dels för att hitta en bra symtomatisk behandling men också för att hitta ett sätt attförhindra och eller bota sjukdomen. Slutsats: Resultaten som påvisats är att både tetrabenazin och pridopidin tycks ha ensänkande effekt på motoriska symtom samt att de tenderar att tappa sin effekt vidlängre tids behandling. Tetrabenazin ger till störst del sin effekt genom att dämpa deofrivilliga rörelserna, chorean. På grund av studiens begränsningar kan inga konkretajämförelser dras mellan substanserna eftersom studierna som använts inte är heltjämförbara med varandra.